Международное сотрудничество между больницей Грейт-Ормонд-стрит, Институтом детского здоровья UCL GOS и Гарвардской медицинской школой показало, что благотворные эффекты генной терапии можно наблюдать спустя десятилетия после того, как трансплантированные стволовые клетки крови были очищены организмом.

Исследовательская группа наблюдала за пятью пациентами, которые были успешно вылечены от SCID-X1 с помощью генной терапии в GOSH. В течение 3-18 лет кровь пациентов регулярно анализировали, чтобы определить, какие типы клеток и химические вещества-биомаркеры присутствуют в их крови. Результаты показали, что даже несмотря на то, что стволовые клетки, пересаженные в рамках генной терапии, были очищены пациентами, важнейшие исправленные иммунные клетки, называемые Т-клетками, все еще формировались.

Генная терапия работает, сначала удаляя некоторые из кроветворных стволовых клеток пациентов, которые создают все типы крови и иммунных клеток. Затем вирусный вектор используется для доставки новой копии дефектного гена в ДНК клеток пациентов в лаборатории. Эти исправленные стволовые клетки затем возвращаются пациентам в так называемой “аутологичной трансплантации”, где они продолжают производить постоянный запас здоровых иммунных клеток, способных бороться с инфекцией.

В генной терапии SCID-X1 исправленные стволовые клетки в конечном итоге были очищены организмом, но пациенты остались излеченными от своего состояния. Эта команда исследователей предположила, что “лечение” сводится к тому, что организм все еще способен постоянно производить новые Т-клетки—важную часть иммунной системы организма.

Они использовали современную технологию отслеживания генов и многочисленные тесты, чтобы дать беспрецедентные подробности о Т-клетках у пациентов с SCID-X1 спустя десятилетия после генной терапии.

Ученые считают, что эта генная терапия создала идеальные условия для того, чтобы тимус человека (та часть тела, где развиваются Т-клетки) содержал долговременный запас правильного типа клеток-предшественников, которые могут образовывать новые Т-клетки. Дальнейшее изучение того, как это происходит и как это можно использовать, может иметь решающее значение для разработки подходов к генной терапии и иммунотерапии рака следующего поколения.