Компания «Петровакс Фарм» информирует о регистрации нового препарата, предназначенного для терапии болезни Фабри — Фабагал (агалсидаза бета), который произведён по полному циклу. Это первый орфанный препарат в России, для которого был осуществлён трансфер технологии производства активного вещества. Данный проект был реализован совместно с НИЦЭМ имени Н.Ф. Гамалеи.
Поставки препарата, произведённого локально, планируются на первый квартал 2025 года. Эффективность разработанной технологии позволит производить Фабагал в объёмах, достаточных для лечения всех российских пациентов с болезнью Фабри, находящихся на ферментозаместительной терапии агалсидазой бета.
«Мы нацелены на обеспечение доступности инновационных методов лечения значимых заболеваний в России. Проект трансфера технологии производства Фабагала был реализован за рекордно короткие сроки — всего за два года. Мы уверены, что все пациенты смогут получить качественное лечение, независимо от внешних факторов», — отметил Михаил Цыферов, президент «Петровакс Фарм».
Работы по локализации производства Фабагала начались в 2022 году. В апреле 2024 года завершился один из ключевых этапов — биосинтез активного вещества с использованием клеточной линии. Выход препарата на рынок сделает терапию этого редкого заболевания более доступной, при этом стоимость Фабагала на 40% ниже, чем у аналогов.
«Начало лечения в нужное время способствует замедлению развития заболевания и снижению риска возникновения серьезных осложнений в сердечно-сосудистой, почечной, нервной и пищеварительной системах. Раннее выявление болезни Фабри увеличивает шансы пациента прожить долгую и качественную жизнь. Проведение семейного и целенаправленного скрининга помогает обнаружить заболевание на первых этапах», — отметил Сергей Валентинович Моисеев, д.м.н., профессор, член-корреспондент РАН, директор Клиники имени Е.М. Тареева, руководитель кафедры внутренних болезней и ревматологии ФГАОУ ВО «Первый МГМУ имени И.М. Сеченова» Минздрава России.
В 2024 году в России стартует масштабный проект по кардиологическому скринингу, направленный на раннюю диагностику болезни Фабри. Инициаторы проекта — Медико-генетический научный центр имени Бочкова и компания «Петровакс Фарм». Благодаря этому проекту медики из разных уголков страны могут бесплатно заказать молекулярно-генетический анализ для своих пациентов с факторами риска, что крайне важно для своевременного начала лечения.
Фабагал используется в клинической практике с 2014 года и был зарегистрирован в России в августе 2023 года на основе клинических испытаний. На данный момент 47 пациентов уже начали лечение препаратом, и, по словам Сергия Валентиновича Моисеева, все они положительно отреагировали на терапию.