Фото: Fahroni / FOTODOM / Shutterstock
Селуметиниб, выпускаемый компанией AstraZeneca, одобрен Министерством здравоохранения Российской Федерации в качестве монотерапии для лечения неоперабельных симптоматических плексиформных нейрофибром (PN) у взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа (NF1).Ранее препарат был показан к применению только у детей с NF1 в возрасте от 3 лет для лечения неоперабельных симптоматических НПВП.
Решение было принято на основании положительных результатов рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования comet III фазы для оценки эффективности и безопасности селуметиниба у взрослых пациентов с нейрофиброматозом 1-го типа и симптоматическими плексиформными нейрофибромами.
В ходе исследования селуметиниб продемонстрировал статистически и клинически значимую частоту объективного ответа по сравнению с плацебо у взрослых с неоперабельной симптоматической ПН (20% против 5% на 16-м цикле; р=0,01). У 66% пациентов наблюдалось уменьшение объема ПН (≥10% и <20%) по сравнению с плацебо. исходный или частичный ответ (≥20%).Результаты по безопасности соответствуют известному профилю безопасности селуметиниба.Исследование подтвердило эффективность и безопасность препарата.
Нейрофиброматоз 1-го типа – орфанное заболевание, возникающее из-за мутации в гене NF1, который отвечает за подавление опухолевых процессов.Пациенты с NF1 имеют повышенный риск развития злокачественных и доброкачественных новообразований, а продолжительность их жизни примерно на 10-15 лет меньше, чем у населения в целом.Заболевание может поражать практически все системы органов, включая кожу, костно-мышечную систему, сердечно-сосудистую, эндокринную и наружную.Осложнения NF1 могут негативно влиять на социализацию пациентов, приводя к инвалидизации, когнитивным нарушениям, серьезным косметическим дефектам и опасным для жизни состояниям.
Эпидемиологические исследования показывают, что распространенность заболевания варьирует от 1 случая на 3 тыс. человек до 1 случая на 6 тыс. человек.Заболеваемость при рождении колеблется от 1 случая на 2558 до 1 случая на 3333 новорожденных.В России не проводилось масштабных статистических исследований в отношении нейрофиброматоза 1-го типа.Согласно данным о рождаемости в России, ежегодно в стране рождается около 530 детей с нейрофиброматозом 1-го типа.
Плексиформная нейрофиброма – доброкачественная опухоль оболочек периферических нервов, встречается у 30-50% пациентов с НФ1.Большинство НФ являются врожденными.ЛПС может иметь любую локализацию, кроме головного и спинного мозга.Эта опухоль представляет собой атипичный гистологический вариант нейрофибромы, характеризуется большими размерами, имеет тенденцию к диффузному росту с вовлечением нервных узлов, сплетений и ветвей, часто выходя за пределы эпиневрии (оболочки вокруг пучков нервных волокон периферических нервов) в окружающие ткани.Размер и локализация ПН определяют тяжесть клинических проявлений.